GE推出细胞治疗企业整体解决方案，加速中国细胞治疗产业化丨医麦优企秀

今天是2017年11月30日

农历十月十三

医麦客：中国细胞治疗法规逐步与全球接轨

2017年11月30日/医麦客 eMedClub/--“在中国很特别，中国的客户永远跟合作伙伴走得很近，他们需要的不仅仅是一个产品，他们更需要一个好的设计、好的整合和更全方面的服务与培训。”这是GE 医疗生命科学事业部细胞治疗业务全球总经理Ger Brophy对中国客户的理解。虽然是简单的几句话，却道出了这么多年来GE医疗服务于中国生物医药客户的宝贵经验。

确实如Ger Brophy所说，在生物领域的科学家和医生每天会专注到他们自己特殊的领域，他们对解决科学问题和改善医患沟通投入了大量的精力，但是类似细胞治疗这样的创新型药物在内的产品背后，却隐藏着产业化的诸多问题，对于每一步的治疗，每一步的质控和衔接，最终如何做到真正的工业化和产业化，都至关重要。

2017年11月15日，在北京召开的“细胞治疗法规与技术研讨会”上，GE医疗正式在亚洲区发布细胞治疗企业整体解决方案，一艘服务于更多初创型中国细胞治疗客户的巨轮正式起航。

▪ 细胞治疗成为癌症治疗宠儿，中国加速布局全球领先

2015年，美国临床肿瘤年会免疫治疗成为最大亮点，欧洲癌症大会，免疫治疗将可能彻底改变癌症治疗，2016年，美国临床肿瘤年会主旋律免疫治疗与精准医疗。2017年诺华和Kite制药的CAR-T细胞治疗也相继获得FDA批准上市。

细胞治疗技术的兴起，为应对癌症等重大疾病从本质上提供了全新的解决方案，正迅速改变着医疗保健领域的现状。目前，在全球超过800个再生医学临床试验中，有超过40%的项目属于免疫细胞疗法，仅细胞治疗应用于肿瘤治疗市场就有望在2030年达到300亿美元的规模。

2015年中国癌症总发病429.16万例，总死亡281.42万例，相当于每天癌症新发病1.2万，死亡7500人。随着产品不断被监管部门批准进入市场，免疫细胞治疗正逐渐成为肿瘤治疗的最有效手段之一。其中以基因修饰T细胞（CAR-T、TCR-T）和免疫检查点抗体（如PD-1抗体）为代表的技术，国内研究基本保持与国际同步，不断有优秀的公司、项目涌现。例如CAR-T的研究中国已经跻身临床研究第一梯队。中国在ClinicalTrial.gov上登记开展CAR-T临床研究项目110项，已经在数量上超过欧洲，仅次于美国，超过全球注册总数40%，并呈逐年递增趋势。截至目前，中国的干细胞治疗临床研究项目占全球的10%，而免疫细胞治疗临床研究则占全球的1/3，中国已成为仅次于美国的第二大市场。加之诸多国家政策的大力扶持，产业规模急剧增长，对细胞治疗的产业化、生产效率和可扩展性也提出了更高要求。

▪ 监管政策不断创新，中国细胞治疗法规逐步与全球接轨

长期以来，细胞治疗的监管是被激烈讨论的问题之一。安全性是任何新疗法的基本考虑要素。各国对细胞治疗的监管政策不一。与技术研发速度相同，美国的监管政策也走在前列。美国《21世纪治愈法案》从法律层面推动美国未来10年或更长时间内生物医学创新研发、疾病治疗及大健康领域的发展，包括加速细胞疗法、组织疗法、组织工程产品（支架等）以及联合疗法的发展和审批。在我国，细胞治疗及临床转化已经成为“十三五”健康保障发展的重大课题。目前，我国食药监总局药品评审中心正在持续深入推进药品审批制度改革，致力于加强拟作为药品研发的细胞治疗领域的技术审批工作。去年年底，食药监总局药品评审中心发布了《细胞制品研究与评价技术指导原则》（征求意见稿）。

在刚刚闭幕的北京“细胞治疗法规与技术研讨会”上，国家食品药品监督管理总局药品审评中心生物制品临床部部长高晨燕也在大会做了重要发言。她透露药品审评中心近期召开了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》定稿会，并将于近期正式颁布。对于细胞治疗产品，基于产品的特点需要有新的审评思考。其作为药品上市的基本要求仍应遵循药品评价的一般规律，即基于患者获益和风险可控原则。同时，考虑到细胞治疗产品的特点，临床研究与评价的总体思路也可能区别于传统的临床试验设计思路，基于风险等级进行合理的试验设计与评价，同时应特别关注对受试者的保护。对于确有临床价值、解决临床急需的产品，可以采用更早的临床试验结果，较少的样本量或替代终点，申请有条件批准上市，同时要承诺有条件上市后的继续研究并制定风险控制以保障受试者的利益。

GE医疗生命科学事业部大中华区总经理李庆

GE医疗生命科学事业部大中华区总经理李庆和数百位细胞治疗同行一道全程参与了本次大会的研讨，在接受医麦客采访时李庆指出：“现在CAR-T在美国，包括未来在中国就是作为药物进行审评并且已经越来越清楚。今天来自CDE的领导也提出，未来在中国，那些技术已经成熟并且可以提供多家医院广泛使用的CAR-T产品可以作为药品进行申报。若有一些企业将其作为医疗技术并开始进行早期的独创性探索，那么这样是具备一定合理性的。所以关于细胞治疗所属监管类型的争论已经开始逐渐减少，例如复星凯特作为业内领先的企业，具备将成熟产品转让进来的能力并公开明确将按药品进行申报，我认为此举也是为行业树立了一个标杆。”

▪ GE携KUBio™和FlexFactory™两大利器，欲为中国细胞治疗企业加速产业化

细胞治疗的临床研究在10-20个患者上进行细胞的制备和回输，但是如果拓展到500个甚至1000个病人的身上，这对于细胞制备体系的有效性和完善性是巨大的考验。细胞治疗包括质粒构建、病毒制备，细胞分离、细胞感染、细胞扩增、制剂制备、质量监测和最终回输等复杂的流程。每一个过程，每一个操作步骤都是需要数据记录的完整性和准确性的保证。每一步都是很重要，每一步不可缺失。

为什么GE医疗可以专注于细胞治疗领域，为用户提供整体解决方案呢？其实是有两方面的原因，一方面GE跟中国所有的高端医院都有非常广泛的联系，他们了解很多肿瘤学家的需求在哪里对CAR-T的要求在哪里。另一方面，GE医疗的创新技术已经证明了其在单抗和疫苗的生产方面是一家实力雄厚的解决方案提供者和整体工艺流程的整合者。

其实早在四年前，GE就推出了生物医药整体解决方案，现在已经被超过十家以上的国内一线的企业接受，其中包括辉瑞以及国内现在一流抗体医药企业百济神州等做单抗的企业，他们有一个共同的特性就是非常注重研发，但是到了生产环节就需要借助像GE这样的供应商进行规模化、有效的生产才能将新药快速转化出来。

对于KUBio™和FlexFactory™两大利器之间的关系，李庆也进行了形象地比喻：“FlexFactory™是一个车的引擎，KUBio™就是一辆车。”而KUBio™就是按标准化的设计制造模块化的工厂组件，然后运送到指定场地进行组装搭建，并配合一系列培训、质量控制管理，以高效率高品质建成全球顶级制药工厂，当之无愧地成为了生物制药企业全新的整体解决方案。用“积木搭建法”建设的生物制药工厂，不仅质量有保证而且高效。与传统项目中建设生物制药工厂的工期相比，KUBio™能在一半甚至更短时间内即可设计、组建完成，而且内部空调、洁净室和水电设施完善，让客户轻松拥有一个可随时投产运行的全球顶级制药工厂。

▪ 结语

中国的细胞治疗经历了不少起伏，但将要出台的国家细胞治疗的指导原则可能会对这个行业真正起到规范和方向性的引领作用。中国在细胞治疗的基础和临床研究上做了许多的工作，临床研究数量在世界领先，还包括不少原创性的细胞治疗临床研究，尤其是在干细胞研究领域。同时，中国细胞治疗产业正处在一个非常利好的历史时期，有大量的人才、资本和企业家投入到新药的研发，国家的监管法规逐步完善，生物医药产业政策正在大力扶持展，同时有GE医疗这样为未来多方的合作模式构建平台，为助力细胞治疗产品在中国健康和可持续发展起到了积极的作用企业保驾护航，细胞治疗未来越来越多的新品上市指日可待。

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